300张智能床位、“让样本飞”，科协主席陈赛娟带你看“转化医学大设施”

 

300张临床研究床位，规模世界领先，数据自主采集，生物样本自动传输……这不是科幻片里的医院，而是转化医学国家重大科技基础设施(上海)(以下简称“转化医学大设施”)里的真实场景。

作为国家转化医学发展的“大国重器”，转化医学大设施建设情况如何?近日，以“寻‘化’问‘瘤’——当转化医学邂逅肿瘤先聊疗法”为主题的上海青年科技英才联谊会沙龙活动在科学会堂举办，中国工程院院士、国家转化医学研究中心(上海)主任、上海市科协主席陈赛娟在活动上揭开了转化医学大设施的神秘面纱。

开放共享是管理原则

转化医学，指的是通过建立生命医学基础研究和临床医学、预防医学的有效联系，及时把生物医学科研成果转化成临床疾病诊治的实用技术和公共卫生预防技术，促进科研成果的转化应用。

近年来，转化医学研究已成为现代医学发展的重要方向。陈赛娟介绍说，转化医学国家重大科技基础设施(上海)是“十二五”期间国家重点规划的16项重大科技基础设施之一，是继上海光源和上海蛋白质中心之后第三家落户上海的国家级大设施，也是我国生物医药领域的第一家国家级大设施。

2020年12月，瑞金基地转化医学大楼落成，这是国内首个转化医学病房，实现了临床和实验室的双向转化。转化医学大设施拥有300张临床研究床位，所有床位通过智能设备和信息化技术组成多功能智慧临床研究集群，临床研究数据可以自主采集。还有50间层流研究性病房，单体研究机构临床研究床位规模世界领先。

转化医学大设施还组建了转化医学自动化临床生物样本库，实现了全气动传输、深低温存储、可扩展的生物样本自动化存储运送体系。通过转化医学大楼内的气动物流体系，将大气动(大楼)与小气动(样本库)结合，临床生物样本可以方便快捷的在实验室与样本库之间实现自动化传输、存取和整理，做到“让样本飞”的远程智能化，最多可容纳样本约2000万份。

转化医学大科学设施还建设了高性能医学大数据平台ASTRA，在高性能计算领域针对存储性能评测的全球排行榜IO500榜单中排名第8。

“开放共享是转化医学大设施的管理原则之一。”陈赛娟说，自今年2月正式启用以来，转化医学大设施已开展了100多项临床试验，其中有80多个是由生物医药企业发起。未来，转化医学大设施还将进一步开放共享，助力国内生物医药产业高质量发展。

“给科技以时间”

CAR-T疗法，是癌症治疗最前沿的技术手段之一。由于人体自身的T细胞杀灭肿瘤细胞有局限性，通过基因工程技术，可以在人体T免疫细胞上加入一个嵌合抗原受体(CAR)，CAR-T细胞在实验室扩增后再回输到患者体内，然后靶向攻击并杀死肿瘤细胞。

从技术到临床，再到成功应用于患者，CAR-T疗法就是转化医学的典型成功案例。

目前，国内已有两款CAR-T药物上市，均是以海外授权的方式引进。但国内正处于临床阶段的CAR-T药物高达几十个，并且陷入“内卷”。科济药业董事长、首席执行官兼首席科学家李宗海解释说，很多临床中的CAR-T药物靶点和适应症都是重叠的，这对稀缺的临床资源是极大的浪费。“必须面向患者需求，差异化发展。”这也是科济药业的发展方向。

目前，CAR-T疗法在血液瘤治疗方面已经取得了很好效果，但对实体瘤的治疗依然束手无策。在中国几十个临床阶段的CAR-T药物中，只有两个实体瘤CAR-T获得临床批件，而它们均来自于科济药业。科济药业在国际上率先开发了靶向GPC3、靶向CLDN18.2的CAR-T细胞等，适应症覆盖肝癌、胃癌、胰腺癌、肺鳞癌等恶性肿瘤，已在中国、美国和加拿大获得7项CAR-T疗法的IND许可，在中国所有CAR-T公司中获得IND临床试验批件数排名第一。

当然，CAR-T作为现代生物技术的集成品，需要解决的问题还有很多，如血液瘤患者为何依然有20%-30%完全缓解的患者复发?如何在保证有效性的前提下增加安全性?实体瘤中哪些是影响CAR-T活性的关键因素?

备受关注的还是价格，目前国内CAR-T疗法的售价高达120万元。李宗海表示，CAR-T疗法之所以如此昂贵，与其采用的病毒载体依赖进口、产能受限有关，每个批次最多只能满足20个左右的病人需求。

“要想降低CAR-T疗法的成本，技术创新是关键。”李宗海说，由于目前的CAR-T疗法是对患者自身的T细胞进行改造后回输，只能采用定制化的生产方式，无法进行规模化生产，因此成本较高。“当前科济药业正在不遗余力地推进异体T细胞改造的技术路径，希望可以实现一个批次治疗几百个病人，从而降低CAR-T疗法的成本。”

此外，李宗海认为，无论是技术成熟度还是成本，要以发展的眼光看待CAR-T技术的发展，“给科技以时间”。他举例说，肿瘤治疗热门药物PD-1抑制剂曾经的售价也非常高，但随着技术的进步和市场的成熟，目前该药物的成本和售价已经大大降低。

填补科学家和临床医生的鸿沟

CAR-T目前在实体瘤治疗领域还没有突破性进展，上海长征医院泌尿外科主任任善成认为，根本原因还是对肿瘤和CAR-T药物作用机制的理解不够深刻。

泌尿系统有前列腺癌、膀胱癌、肾癌，都是泌尿系统疾病，就像是家里的“亲戚”，但是治疗方法和药物都不一样。这是因为，不同肿瘤的微环境都不一样。而目前的CAR-T和PD-1还没有针对肿瘤的个性化、精准化疗法。

在任善成看来，医生和科学家的合作必不可少。“医生具有临床思维和经验，科学家也需要了解临床的痛点，医学研究的源头和终点需要紧密结合，形成闭环。”他举例说，有一位研究前列腺癌的顶尖科学家前几年来医院参观，并且实地见证了前列腺手术的过程。虽然研究了很多年前列腺癌细胞，但这位科学家仍然惊叹道：“我第一次看到前列腺竟然长这样!”由此可见，科研和临床之间存在一道鸿沟。

上海交通大学附属瑞金医院副院长、教授赵维莅是淋巴癌靶向治疗领域的专家，并且总结出了一套独特的转化医学方法论。

淋巴瘤是全球十大高发肿瘤之一，并且是血液瘤中发病率最高的肿瘤，致病原因与病毒感染有关。

以NK/T细胞淋巴瘤为例，这是中国最常见的T细胞淋巴瘤之一，最关键的临床问题是侵袭性强、生存率低，迄今尚无标准化疗方案，化疗方案难以兼顾疗效与安全性。从临床需求出发，赵维莅课题组应用基因测序技术，对发病机制进行基础研究，构建出适合中国患者的分子分型体系。针对不同的分子分型，对患者采取精准化的靶向治疗方案，不但减少了化疗的频次，还将患者的5年生存率提高至超过90%。

“临床发现问题，科研解决问题，创新临床实践。”这就是赵维莅转化医学研究的秘诀。

作为上海科技工作者之家，上海市科协积极回应青年科技英才交流互动的需求，于2020年推出了具有平台型、枢纽型、开放型特色的青年科技英才联谊会，以学术交流为媒，搭建“联情、联谊、联智”的平台，碰撞思想火花，激发创新灵感，推动跨学科、跨行业、跨领域的合作成为可能。

 

 

 

 

 动感转化医学：将基础医学研究和临床治疗连接起来的一种新的思维方式   

 

转化医学（Translational Medicine）是将基础医学研究和临床治疗连接起来的一种新的思维方式。建立在基因组遗传学、组学芯片等基础上的生物信息学，同系统医学理论与自动化通讯技术之间的互动密切，加快了科学研究向工程应用转变的产业化过程，应用于医药学也将导致基础与临床之间的距离迅速缩短。

 

 

动感转化医学：第五届中欧CCTMIS转化医学产业论坛在中欧国际工商学院成功举行

 

日前（11月25日），首届中欧中医论坛暨第五届中欧CCTMIS转化医学产业论坛在中欧国际工商学院成功举行。本次论坛由中欧国际工商学院高管教育课程部、全国卫生产业企业管理协会转化医学分会（CCTMIS）、中欧智慧医疗研究院主办，上海中医药大学、中欧智慧医疗研究院提供学术支持，上海宝中堂中医门诊部有限公司协办，中欧校友智慧医疗创业协会、君和堂中医连锁集团、上海祗云医疗科技有限公司和杏汇医疗科技（上海）有限公司联合支持。论坛嘉宾阵容空前强大，中欧国际工商学院前后三任院长（按任职时间排序）：朱晓明教授、李铭俊教授、汪泓教授和上海中医药大学前后三任校长（按任职时间排序）：严世芸教授、陈凯先院士、徐建光教授携手上海中医药大学附属龙华医院院长陈跃来教授、天津慧医谷科技有限公司董事长董玉舒博士、CCTMIS副秘书长兼中欧校友智慧医疗创业协会副秘书长闵磊、君和堂中医连锁集团创始人兼CEO潘学才、晨植阴阳五行王瑞瑾、正隙医派创始人徐星凯、互联网人气中医“针灸匠”张宝旬以及上海市中医药学会民间特色诊疗技术研究分会名誉主委朱抗美教授（嘉宾按姓名首字母排序）等众多行业大咖出席论坛。论坛由中欧国际工商学院院长汪泓教授和上海中医药大学校长徐建光教授担任联席主席，由中欧国际工商学院前院长、中欧智慧医疗创业课程主任朱晓明教授和CCTMIS副秘书长兼中欧校友智慧医疗创业协会副秘书长闵磊联合主持。

 

中国科学院院士、上海中医药大学学术委员会主任陈凯先教授指出，中医药在当代的作用和价值之一，就是推动当代医学模式的转变。当代医学模式的思维方式正在发生重大的转变：从治已病到治未病，从对抗医学到协同医学，从局部医学到整体医学。《巴黎宣言》中对新世纪的展望特别提到医学，医学不仅是关于疾病的科学，更应该是关于健康的科学。中医讲的“上工治未病”就是关于健康的科学。陈凯先院士还指出，应对慢性复杂疾病，亟需发挥中医特色优势。以“治病”为目标的医学模式，不足以遏制慢性病蔓延的趋势。以“还原论”为指导，针对单一靶点的治疗思路，不足以攻克多因素导致的复杂疾病；深化医改，需要充分地发挥中医的作用。当今医学模式困境呼唤医疗目的和核心价值的变革——从以疾病治疗为目标到以健康促进为重点，卫生工作关卡前移，重心下移。发展健康服务，中医优势凸显：随着生活方式、行为、营养成为影响健康的重要因素，健康服务、养生保健对维护健康的重要性日益凸显。而且，中医药在遏制医疗费用飙升方面有明显效果。我们需要探索构建具有中医特色的健康服务模式，比如健康的管理+健康的文化+健康的保险“三H”模式。他还分享了中医四诊仪在中国的航天员训练和空间站提供健康服务的案例，为用户提供中医健康管理长期服务，应用非常广阔，既是创业巨大的空间和时间窗口，同时需要依赖于高新技术的应用，我们要抓住信息革命的机遇来推动健康服务业的发展，把信息化、智能化落到实处。